Miseria moral del capitalismo... un maravilloso logro médico accesible únicamente a personas o países adinerados...medicina nazificada: sólo para ricos... Sanidad negocia la adquisición del medicamento más caro del mundo: 2,47 millones por una única dosis, que puede curar por completo la leucodistrofia metacromática, una rara enfermedad genética mortal

 "El Ministerio de Sanidad negocia con la farmacéutica británica Orchard Therapeutics la financiación pública del Libmeldy, un innovador medicamento de una sola dosis indicado para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática. Esta enfermedad genética muy rara detiene el desarrollo de los niños, la mayoría de las veces antes de que cumplan tres años, y es mortal al destruir las conexiones neuronales. El precio de salida del fármaco, 2,47 millones de euros, lo convierte en el más caro del mundo y deja muy atrás el Zolgensma de Novartis, indicado para la atrofia muscular espinal y disponible en la sanidad pública desde el pasado diciembre a un precio oficial de 1,95 millones de euros.

 La buena efectividad demostrada en los ensayos por el Libmeldy y el elevado precio impuesto por Orchard Therapeutics aviva el debate sobre la escalada de precios de los nuevos medicamentos innovadores. “Estos precios llevan a una situación en la que lo éticamente aceptable y lo económicamente sostenible chocan. Y esto es algo muy complejo de gestionar. Si hay un tratamiento disponible que puede salvar vidas, hay que ofrecerlo. Pero esto tiene repercusiones. Cuando se dice que son fármacos destinados a un número pequeño de pacientes y que no dañan la sostenibilidad del sistema, se olvida que los nuevos tratamientos en desarrollo son cientos y que todos juntos sí suponen un reto gigantesco para la sanidad pública, que tiene unas necesidades enormes y unos recursos siempre limitados”, afirma Juan Oliva, profesor de Economía de la Salud en la Universidad de Castilla-La Mancha.

Cada año nacen en España entre tres y cinco niños con leucodistrofia metacromática, cuya incidencia estimada en Europa es de 1,1 casos por cada 100.000 nacimientos. “Es una enfermedad neurodegenerativa que se produce por mutaciones en el gen de la arisulfatasa A (ARSA) que dañan a la mielina, que es lo que recubre las conexiones neuronales. Son niños que tienen un buen desarrollo inicial, pero que un día empiezan a perder todas sus funciones de forma irreversible”, explica Mireia del Toro, jefa de la unidad de enfermedades metabólicas del Hospital Vall d’Hebron de Barcelona. (...)

“Es un gran paso adelante, un medicamento que según los resultados de los ensayos clínicos puede curar completamente con un buen perfil de seguridad, a niños que hasta ahora no tenían ninguna alternativa terapéutica”, afirma Del Toro. (...)

Aunque la Comisión Europea autorizó hace más de un año la comercialización del Libmeldy, que todavía no está aprobado en Estados Unidos, no ha sido hasta los últimos meses cuando algunos países europeos han empezado a financiarlo en sus sistemas sanitarios. El problema principal ha sido el elevado precio que Orchard Therapeutics pide por el tratamiento. El Reino Unido rechazó en julio de 2021 las pretensiones económicas de la farmacéutica, cifradas entonces por la compañía en entre 2,5 y 3 millones de euros, alegando que era demasiado caro y no estaba demostrada su eficacia a largo plazo. Posteriormente, tras negociaciones que se han mantenido confidenciales, el país anunció en febrero un acuerdo de financiación en la sanidad pública.

Orchard Therapeutics hizo público en mayo que había alcanzado el mismo acuerdo con otros dos países, Alemania e Italia, y detalló que el precio fijado con el primero era de 2,475 millones de euros. La nota incluía una referencia a España en la que decía que la compañía preveía “acreditar” algún hospital en el país para administrar el tratamiento. Sobre la financiación pública del fármaco en España, Sanidad afirma que “está en estudio” y la compañía que no puede ofrecer detalles, ya que “las negociaciones están en marcha”. El proceso puede durar aún varios meses, durante los cuales existen mecanismos especiales para que si algún niño necesitara el fármaco pueda recibirlo.

Dos recientes informes publicados por Sanidad ponen en evidencia el impacto en las cuentas públicas que están teniendo los nuevos fármacos innovadores. En solo cinco años, el gasto público en tratamientos oncológicos ha crecido el 94% (hasta los 3.110 millones de euros) y el de los dedicados a las enfermedades raras, el 66% (hasta los 1.004 millones). “Cuando estas innovaciones llegan al mercado, es inasumible rechazarlas. Se puede negociar el precio un poco a la baja o introducir fórmulas de riesgo compartido, como el pago por resultados, como se hizo con el Zolgensma. Un abordaje mejor sería impulsar políticas bien financiadas de investigación pública en el ámbito europeo para alcanzar acuerdos de riesgo compartido con las farmacéuticas antes, cuando los medicamentos aún están en desarrollo, y no cuando este se ha completado y las empresas tienen toda la fuerza negociadora. Extender las colaboraciones público-privada durante fases más tempranas sería una mejor estrategia para contener la escalada de precios que vivimos”, concluye el profesor Juan Oliva."             (Oriol Güell , El País, 26/07/22)